Suivi réglementaire : La FDA accélère l’examen de nouvelles indications pour le Keytruda de Merck, le Krazati de BMS et le Vyvgart d’argenx


Bienvenue sur le site de suivi réglementaire de 2024 .

Sur cette page, nous enregistrons les progrès réglementaires des produits en cours de commercialisation, y compris les extensions dans des zones géographiques clés et les nouvelles indications. Certaines de ces mises à jour ne feront peut-être pas l’objet d’un article à part entière, mais nous pensons qu’elles méritent tout de même d’être mentionnées.

MISE À JOUR : Lundi 20 février

La FDA examine une autre indication pour le médicament anticancéreux superstar de Merck, le Keytruda, avec une date de décision désormais attendue pour le 21 juin.

L’agence a accepté la demande de l’entreprise pour traiter les patientes atteintes d’un carcinome endométrial primaire avancé ou récurrent, en même temps que la chimiothérapie, et a accordé un examen rapide.

Dans l’étude de phase 3 NRG-GY018 de Merck, parrainée par le National Cancer Institute, Keytruda a battu la chimiothérapie en solo pour ce qui est d’empêcher la progression de la tumeur ou la mort, de 46 % chez les patientes dont le cancer était capable de réparer les mésappariements et de 70 % chez les patientes dont le cancer était incapable de réparer les mésappariements.

S’il est approuvé, ce médicament sera la première immunothérapie autorisée pour le traitement de première ligne du cancer de l’endomètre avancé, quel que soit le statut de réparation des mésappariements, a déclaré le docteur Gursel Aktan, vice-président du développement clinique mondial chez Merck Research Laboratories, dans un communiqué de l’entreprise.

Le 21 juin est également la date cible de décision de la FDA pour une nouvelle utilisation de Krazati, récemment acquis par Bristol Myers Squibb.

La société demande une extension d’étiquette pour traiter les patients atteints d’un cancer colorectal localement avancé ou métastatique muté KRAS G12C, déjà traité, en même temps que la chimiothérapie cétuximab. La demande de BMS a été acceptée dans le cadre d’un examen prioritaire par la FDA.

Krazati a récemment rejoint l’arsenal de BMS après que la société a racheté son fabricant, Mirati Therapuetics, pour un montant pouvant atteindre 5,8 milliards de dollars en octobre. Le médicament contre le cancer du poumon non à petites cellules a rapporté 16,4 millions de dollars à Mirati au cours du troisième trimestre de l’année dernière, avant le rachat.

Argenx s’attend également à recevoir des nouvelles réglementaires d’ici le 21 juin, lorsque la FDA évaluera une indication de polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique pour Vyvgart Hytrulo.

La société a utilisé un bon d’examen prioritaire pour accélérer la demande, car les patients atteints de cette maladie auto-immune « attendent depuis longtemps » de nouvelles options thérapeutiques, a déclaré Luc Truyen, directeur médical d’argenx, dans un communiqué de la société.

Dans l’essai le plus important mené à ce jour sur la maladie, Vyvgart Hytrulo a été associé à un risque de rechute inférieur de 61 % par rapport au placebo.

Les analystes d’ODDO BHF ont précédemment estimé que les ventes maximales de Vyvgart atteindraient 13,6 milliards de dollars d’ici 2035.

Après l’approbation de Velsipity par la FDA en octobre, le médicament contre la colite ulcéreuse de Pfizer a élargi son champ d’action en obtenant une autorisation en Europe.

La Commission européenne a approuvé Velsipity après que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé son approbation en décembre. Alors que le médicament est approuvé pour les adultes aux États-Unis, l’étiquette européenne couvre les patients âgés de 16 ans et plus.

Pfizer a acheté Velsipity dans le cadre de l’acquisition d’Arena Pharmaceuticals pour 6,7 milliards de dollars. Le médicament rivalise avec le Zeposia de Bristol Myers Squibb.

MISE À JOUR : Vendredi 16 février

La FDA a converti une autorisation accélérée pour Tepmetko, le premier inhibiteur de MET de Merck KGaA, en une autorisation complète sur la base d’un suivi plus long des données de réponse tumorale.

L’indication du médicament reste inchangée. Le Tepmetko a obtenu son autorisation accélérée initiale en 2021 pour traiter le cancer du poumon non à petites cellules métastatique présentant l’altération MET par saut de l’exon 14.

La conversion en autorisation traditionnelle a permis d’analyser 161 patients supplémentaires et d’ajouter 28 mois de suivi pour évaluer la durée de la réponse à l’essai de phase 2 VISION.

Dans l’analyse actualisée, le Tepmetko a déclenché une réponse chez 57% des patients naïfs de traitement et 45% des patients déjà traités. Ces deux chiffres représentent une amélioration par rapport au taux de réponse global de 43 % rapporté précédemment dans un groupe de patients plus restreint. Les réponses ont duré au moins un an chez 40 % des patients ayant répondu au traitement de première intention et chez 36 % des patients déjà traités.

Astellas a déclaré que le ministère japonais de la santé, du travail et des affaires sociales avait accordé un examen prioritaire à sa demande d’autorisation de Padcev et de Keytruda de Merck en tant que traitement de première intention du cancer de la vessie métastatique.

En décembre, la FDA a donné son feu vert à cette combinaison dans cette indication, sur la base des résultats marquants de l’essai EV-302 en matière de survie globale. L’Agence européenne des médicaments examine également le schéma thérapeutique.

MISE À JOUR : Mercredi 14 février

Après une première approbation dans le cancer du poumon en novembre, l’Augtyro de Bristol Myers Squibb fait officiellement l’objet d’une évaluation par la FDA pour une autre utilisation.

La FDA a accepté la demande de BMS pour Augtyro dans les tumeurs solides avec une fusion du gène du récepteur tyrosine kinase neurotrophique (NTRK) qui sont localement avancées ou métastatiques ou lorsque la chirurgie entraînera probablement une morbidité sévère. L’agence a accordé à la demande le statut d’examen prioritaire et prévoit de prendre une décision d’ici le 15 juin.

BMS a étoffé sa demande avec des résultats d’études montrant la capacité du médicament à atteindre des « taux de réponse cliniquement significatifs » et une durabilité robuste de la réponse, a déclaré l’entreprise dans son communiqué.

Dermavant vise ce que son PDG Todd Zavodnick a déjà qualifié de « blockbuster », c’est-à-dire un statut qui change la donne, pour son médicament topique sans stéroïdes, le Vtama. Pour y parvenir, l’entreprise devra obtenir une extension d’étiquette pour inclure la dermatite atopique, ce qu’elle vient de demander officiellement à la FDA.

Actuellement, la crème est approuvée pour le traitement du psoriasis en plaques. Les ventes ont démarré un peu lentement depuis son approbation en mai, mais une approbation pour la dermatite atopique ouvrirait le traitement à une population beaucoup plus large. Dermavant, une filiale de Roivant, a fondé sa demande pour cette utilisation sur les données positives de trois essais de phase 3.

Après un rejet en juillet, Citius Pharmaceuticals demande à nouveau l’autorisation de la FDA pour son Lymphir dans le traitement du lymphome cutané à cellules T (LCCT) récidivant ou réfractaire.

MISE À JOUR : Mardi 13 février

En Europe, Casgevy de Vertex a obtenu une autorisation conditionnelle de mise sur le marché pour traiter certains patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).

Dans le cas de la drépanocytose, la thérapie génique CRISPR/Cas9 est autorisée pour traiter les patients âgés de 12 ans et plus qui souffrent d’une maladie grave, caractérisée par des crises vaso-occlusives récurrentes.

Dans l’indication TDT, le médicament est autorisé pour traiter les patients pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) est appropriée et pour lesquels il n’existe pas de donneur de CSH apparenté compatible avec l’antigène leucocytaire humain, a indiqué Vertex dans un communiqué.

La société estime qu’entre les deux indications, environ 8 000 patients en Europe pourraient être éligibles au traitement.

Dans le cadre du système européen d’autorisation conditionnelle, les approbations sont valables pendant un an et les régulateurs peuvent réexaminer les données disponibles pour renouveler les approbations si nécessaire.

L’autorisation étant maintenant en place, Vertex peut amplifier ses efforts de lancement dans les différents pays. La société « travaille déjà en étroite collaboration avec les autorités sanitaires nationales afin de garantir l’accès aux patients éligibles le plus rapidement possible », a déclaré Vertex dans son communiqué.

MISE À JOUR : Vendredi 9 février

Le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) d’Angleterre a approuvé le Kinpeygo de Stada et Calliditas Therapeutics pour certains adultes atteints de néphropathie primaire à l’immunoglobuline A (IgAN) lorsqu’il y a un risque de progression rapide de la maladie. Pour être éligibles, les patients doivent présenter un rapport protéines urinaires/créatinine de 1,5 g/g ou plus.

Avec cette recommandation, Kinpeygo, ou budésonide à libération ciblée, devient le premier médicament pour la néphropathie à IgA primaire à recevoir l’aval du NICE.

Une filiale de Stada prévoit de mettre le médicament à disposition au printemps, a indiqué la société dans un communiqué.

« Pouvoir traiter mes patients avec un médicament capable de modifier la cause fondamentale de cette importante cause d’insuffisance rénale change vraiment la donne », a déclaré le professeur Jonathan Barrett, de l’université de Leicester, dans un communiqué fourni par Stada.

Entre-temps, la version sous-cutanée du Vyvgart d’argenx a été approuvée par l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) pour le traitement de la myasthénie grave généralisée.

Avec ce dernier accord, le médicament sous-cutané d’argenx est approuvé comme complément au traitement standard pour les adultes atteints de myasthénie généralisée qui sont positifs aux anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (AChR).

La version intraveineuse du médicament a été approuvée par la MHRA en mars 2023.

« Notre objectif est désormais d’assurer un accès transparent à ce médicament pour tous ceux qui pourraient en bénéficier, et nous travaillons en étroite collaboration avec les autorités britanniques pour que cela devienne une réalité », a déclaré David Knechtel, directeur général d’argenx UK, dans un communiqué.

Le lancement du vaccin contre la dengue de Takeda gagne du terrain dans le monde entier.

En Malaisie, l’autorité de contrôle des médicaments a accordé une autorisation conditionnelle à Qdenga pour la prévention de la dengue chez les personnes âgées de 4 ans et plus.

Takeda devra fournir des mises à jour régulières sur l’efficacité et l’innocuité du vaccin dans le pays.

Le vaccin a déjà été lancé en Indonésie, au Brésil, en Thaïlande et en Argentine, a indiqué Takeda dans une récente mise à jour de l’entreprise (PDF). Sur les marchés privés, l’entreprise a déclaré avoir constaté une « forte demande initiale ».

MISE À JOUR : Mercredi 7 février

Alors que GSK s’oppose à son rival Pfizer sur le front du vaccin contre le VRS, le fabricant britannique cherche à étendre son vaccin à une plus grande population admissible.

Cette semaine, la demande de la FDA pour Arexvy chez les personnes âgées de 50 à 59 ans avec des conditions médicales sous-jacentes a reçu une désignation d’examen prioritaire. Dans le cadre du calendrier d’examen accéléré, la FDA devrait se prononcer sur la demande de GSK d’ici le 7 juin.

En Europe, les autorités examinent déjà l’utilisation potentielle du vaccin chez les personnes âgées de 50 à 59 ans. GSK s’attend à ce qu’une décision soit prise au cours du second semestre de l’année.

Cette nouvelle intervient après que le vaccin de GSK a généré 1,2 milliard de livres sterling (1,5 milliard de dollars) au cours de ses quatre premiers mois de commercialisation, comme l’a déclaré la société à la fin du mois de janvier.

Par ailleurs, GSK cherche à étendre l’étiquette du vaccin contre le zona Shingrix en Chine.

Alors que le vaccin est déjà approuvé pour les personnes de 50 ans et plus en Chine, GSK cherche à faire approuver l’utilisation de Shingrix pour les personnes à risque âgées de 18 ans et plus. Les autorités réglementaires chinoises ont accepté la demande de la société.

La demande de GSK s’appuie sur six essais menés auprès de patients de 18 ans et plus ayant subi une greffe de cellules souches ou une greffe de rein, ou atteints d’un cancer ou du VIH, a indiqué l’entreprise.

Après les résultats positifs de l’essai CheckMate-77T, Bristol Myers Squibb poursuit ses ambitions périopératoires avec Opdivo.

Regulators in Europe and the U.S. accepted the company’s application for Opdivo plus chemotherapy—followed by surgery and adjuvant Opdivo—in patients with resectable stage IIA to IIIB non-small cell lung cancer (NSCLC), the company said Wednesday.

The U.S. FDA is expected to act on the filing by October 8, BMS said.

Bristol’s applications are based on results from CheckMate-77T. The trial showed that adding Opdivo before and after surgery significantly reduced the risk of tumor recurrence, progression or death in patients with early-stage NSCLC compared with chemo alone before surgery.

Besides BMS, oncology giants AstraZeneca and Merck have each trumpeted their own perioperative wins for their checkpoint inhibitors.

MISE À JOUR : Vendredi 2 février

Après un rejet préliminaire, le Tepkinly d’AbbVie a obtenu une recommandation d’utilisation (PDF) du National Institute for Health and Care Excellence (NICE) d’Angleterre.

Le NICE a approuvé le médicament, également connu sous le nom d’epcoritamab, pour les patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) récidivant ou réfractaire, qui ont essayé au moins deux traitements systémiques antérieurs. Pour être éligibles, les patients doivent avoir déjà essayé le conjugué anticorps-médicament Polivy de Roche, ou ne pas être éligibles pour ce médicament.

En outre, AbbVie doit fournir Tepkinly dans le cadre d’un « accord commercial » convenu, a déclaré le NICE.

Cette dernière décision fait suite à un rejet préliminaire du médicament en novembre.

Les analystes de Jefferies ont prédit que le Tepkinly d’AbbVie pourrait générer 2,75 milliards de dollars à son apogée, rapporte pharmaphorum.

L’Omjjara de GSK a prolongé sa série de victoires réglementaires.

Cette semaine, l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a approuvé le médicament pour le traitement des adultes atteints de myélofibrose et présentant une anémie modérée à sévère.

Le médicament a récemment reçu sa première approbation de la Commission européenne, et la demande de GSK progresse également au Canada. Aux États-Unis, la FDA a approuvé Ojjaara l’année dernière.

MISE À JOUR : Mardi 30 janvier

Alors qu’une demande d’Abecma est bloquée à la FDA, Bristol Myers Squibb a reçu deux examens prioritaires pour son autre médicament CAR-T, Breyanzi.

La FDA a accordé des examens prioritaires aux demandes de Bristol pour Breyanzi dans le lymphome folliculaire précédemment traité et le lymphome à cellules du manteau post-BTK. Les dates de décision de l’agence sont respectivement le 23 et le 31 mai.

Parallèlement, une autre demande concernant Breyanzi dans la leucémie lymphocytaire chronique ou le lymphome lymphocytaire de petite taille après un inhibiteur de BTK et un inhibiteur de BCL-2 progresse dans le cadre d’une évaluation prioritaire distincte de la FDA. La date d’action prévue pour cette demande est le 14 mars.

Eli Lilly a obtenu l’autorisation de mise sur le marché d’Olumiant au Canada pour le traitement de l’alopécie areata sévère. Le médicament n’est pas recommandé en association avec d’autres inhibiteurs de JAK, des immunomodulateurs biologiques, l’azathioprine, la cyclosporine ou d’autres immunosuppresseurs puissants.

L’inhibiteur de JAK de Lilly a battu le placebo dans deux essais de phase 3 pour aider les patients à retrouver leurs cheveux. Dans l’ensemble des études, après 36 semaines, 17 % à 22 % des patients prenant Olumiant à la dose de 2 mg/jour et 32 % à 35 % des patients prenant la dose de 4 mg/jour ont obtenu une couverture capillaire du cuir chevelu de 80 % ou plus. Seuls 3 à 5 % des patients sous placebo ont pu en dire autant.

En juin 2022, Olumiant est devenu le premier médicament spécifiquement approuvé par la FDA américaine pour le traitement de l’alopécie.
Following an FDA approval in September and a European Commission nod Monday, GSK‘s Ojjaara, or momelotinib, has moved closer to a go-ahead in Canada. Local health authorities have accepted GSK’s application for the JAK inhibitor as a myelofibrosis treatment.

An estimated 1,400 to 2,177 patients are living with myelofibrosis in Canada, according to GSK. Globally, about 82% of myelofibrosis patients are diagnosed with intermediate or high-risk disease, and about one-third to one-half of patients are anemic at the time of diagnosis.

Après l’approbation de la FDA en septembre et celle de la Commission européenne lundi, l’Ojjaara (momelotinib) de GSK se rapproche d’une autorisation de mise sur le marché au Canada. Les autorités sanitaires locales ont accepté la demande de GSK pour l’inhibiteur de JAK en tant que traitement de la myélofibrose.

Selon GSK, entre 1 400 et 2 177 patients sont atteints de myélofibrose au Canada. À l’échelle mondiale, environ 82 % des patients atteints de myélofibrose reçoivent un diagnostic de maladie à risque intermédiaire ou élevé, et environ un tiers à la moitié des patients sont anémiques au moment du diagnostic.

MISE À JOUR : Lundi 29 janvier

Les partenaires AstraZeneca et Daiichi Sankyo ont annoncé qu’une demande d’extension d’étiquette pour leur conjugué anticorps-médicament Enhertu a fait l’objet d’un examen prioritaire par la FDA.

La demande vise à obtenir l’approbation de la FDA pour le traitement de certains patients atteints de tumeurs solides HER2-positives non résécables ou métastatiques qui ont reçu un traitement antérieur ou qui n’ont pas d’autres traitements satisfaisants.

L’application de diagnostic tumoral des partenaires s’appuie sur les données de l’essai DESTINY-PanTumor02, qui a montré qu’Enhertu était associé à des « réponses cliniquement significatives et durables » chez des patients atteints de divers types de tumeurs solides, selon les sociétés.

AZ et Daiichi Sankyo attendent la décision de la FDA sur leur demande au cours du deuxième trimestre 2024.

Les médicaments de la franchise d’immunoglobulines de Takeda ont obtenu des autorisations élargies de part et d’autre de l’Atlantique.

Aux États-Unis, la FDA a approuvé Gammagard Liquid pour améliorer le handicap neuromusculaire et la déficience chez les adultes atteints de polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC). Le médicament est une immunoglobuline en perfusion qui ne contient pas d’enzyme humaine, la hyaluronidase. Selon la nouvelle étiquette, Gammagard Liquid peut être utilisé comme traitement d’induction, a déclaré Takeda dans un communiqué publié lundi.

L’approbation élargie de la FDA fait suite à l’approbation récente d’Hyqvia de Takeda, une perfusion d’immunoglobulines avec hyaluronidase, en tant que traitement d’entretien de la PIDC pour les patients américains.

« Avec l’autorisation récente d’Hyqvia aux États-Unis, nous pouvons désormais offrir aux adultes atteints de PIDC des options thérapeutiques d’induction et d’entretien susceptibles de répondre à leurs besoins thérapeutiques personnels », a déclaré Richard Ascroft, responsable de l’unité américaine des thérapies dérivées du plasma de Takeda, dans un communiqué.

Quant à Hyqvia, ce traitement vient d’obtenir l’approbation de la Commission européenne en tant que traitement d’entretien pour les patients atteints de PIDC après stabilisation par immunoglobuline intraveineuse (IVIG), a déclaré Takeda lundi.

Toujours en Europe, l’Omjjara de GSK a reçu l’approbation officielle de la Commission européenne.

Ce médicament est autorisé pour traiter l’hypertrophie de la rate et les symptômes associés chez les patients adultes atteints de myélofibrose et présentant une anémie modérée à sévère. Omjjara, également connu sous le nom de momelotinib, est le premier médicament spécifiquement approuvé pour cet usage en Europe, a déclaré GSK dans un communiqué.

« La disponibilité d’un traitement unique pour les principales manifestations de la myélofibrose est un progrès évident pour les patients admissibles », a déclaré Francesca Palandri, M.D., Ph.D., de l’hôpital italien Policlinico Sant’Orsola-Malpighi, dans un communiqué.

Entre-temps, la demande d’extension d’étiquette de GSK pour le vaccin Arexvy contre le VRS progresse en Europe.

L’Agence européenne des médicaments a accepté la demande de la société pour Arexvy en tant que prophylaxie contre le VRS pour les personnes âgées de 50 à 59 ans, a déclaré GSK.

L’année dernière, les autorités européennes ont approuvé le vaccin pour la prévention des maladies des voies respiratoires inférieures causées par le VRS chez les personnes de 60 ans et plus.

GSK s’attend à ce qu’une décision soit prise sur cette nouvelle demande au cours du second semestre de cette année.

MISE À JOUR : Jeudi 25 janvier

Heron Therapeutics a obtenu une extension d’étiquette pour son anesthésique local à libération prolongée, Zynrelef (bupivacaïne et meloxicam), afin d’inclure les tissus mous et les procédures chirurgicales orthopédiques. La nouvelle autorisation de la FDA couvre les interventions sur le pied et la cheville, ainsi que d’autres opérations dans lesquelles l’exposition directe au cartilage articulaire est évitée, a indiqué la société dans un communiqué de presse.

Selon Heron, Zynrelef est le seul traitement pour la gestion de la douleur post-chirurgicale qui a démontré sa supériorité par rapport à la norme de soins actuelle, la bupivacaïne, dans des essais de phase avancée.

Avec une approbation élargie, Heron prévoit que le Zynrelef pourra être utilisé dans environ 13 millions de procédures américaines par an, soit une augmentation de 86 % par rapport aux procédures précédemment indiquées. Pour obtenir cette nouvelle autorisation, Heron a effectué des tests portant sur l’utilisation du médicament dans les césariennes, la chirurgie de la colonne vertébrale, la mammoplastie d’augmentation et les arthroplasties totales de l’épaule.

Le Zynrelef a obtenu son autorisation initiale de la FDA en mai 2021.

Dans le même temps, Liquidia Corporation, une entreprise de Caroline du Nord, devra attendre un peu plus longtemps pour obtenir l’autorisation de mise sur le marché de sa poudre pour inhalation Yutrepia dans l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) et l’hypertension pulmonaire associée à une maladie pulmonaire interstitielle (PH-ILD). Jeudi, la FDA a informé la société qu’elle « confirmait le processus d’ajout de l’indication PH-ILD en tant qu’amendement » à la demande de médicament de Yutrepia, ce qui signifie que l’agence ne respectera pas la date d’action précédemment indiquée, à savoir le 24 janvier.

Fin 2021, la FDA a accordé à Yutrepia une autorisation provisoire de traitement de l’HTAP afin d’améliorer la capacité d’exercice des patients adultes présentant certains symptômes. Cherchant à ajouter le PH-ILD à l’étiquette de Yutrepia, Liquidia a déposé un amendement à sa demande d’autorisation de mise sur le marché en juillet 2023.

La FDA a précédemment déclaré que Yutrepia pouvait potentiellement ajouter le PH-ILD à son étiquette sans essais cliniques supplémentaires.

MISE À JOUR : Mardi 23 janvier à 9h45

La FDA n’a pas respecté la date cible de décision du 22 janvier pour la nouvelle formulation du médicament pour la lipodystrophie Egrifta (tésamoréline) de Theratechnologies.

Theratechnologies a déclaré avoir démontré que sa formulation F8 de tésamoréline est bioéquivalente à la formulation originale F1, qui n’est plus disponible aux États-Unis. La société offre actuellement Egrifta SV, ou une formulation F4, qui a elle-même démontré une bioéquivalence avec la F1.

Comparativement à la formulation F4, la tésamoréline F8 est deux fois plus concentrée, ce qui nécessite un plus petit volume d’administration. La nouvelle version se présente sous la forme d’un flacon multidose qui peut être reconstitué une fois par semaine.

La société a déclaré qu’elle fournira des informations supplémentaires sur le dépôt « en temps voulu ».

En Inde, AstraZeneca a reçu l’autorisation de la Central Drugs Standard Control Organisation (CDSCO) d’importer et de commercialiser l’andexanet alfa, rapporte le Financial Express.

Ce médicament, commercialisé aux États-Unis sous le nom d’Andexxa, traite les hémorragies potentiellement mortelles ou incontrôlées chez les patients ayant reçu un inhibiteur du facteur Xa.

MISE À JOUR : Jeudi 18 janvier à 9h55

Tecentriq SC de Roche, la version sous-cutanée du traitement anticancéreux à succès PD-L1 de l’entreprise, a obtenu sa première autorisation en Europe.

La Commission européenne a approuvé le médicament pour traiter certains patients atteints de carcinome urothélial, de cancer du poumon, de cancer du sein et de carcinome hépatocellulaire. Avec cette approbation, Tecentriq SC devient le premier médicament sous-cutané contre le cancer PD-1 ou PD-L1 disponible en Europe, a déclaré Roche dans un communiqué.

L’année dernière, plus de 38 000 patients ont reçu la version originale du médicament, administrée par voie intraveineuse, en Europe. L’approche intraveineuse prend de 30 à 60 minutes, tandis que l’injection sous-cutanée prend environ cinq minutes, selon Roche.

Roche note que la voie d’administration sous-cutanée « offre la possibilité d’une alternative plus rapide et plus pratique » à la perfusion intraveineuse. L’approche sous-cutanée est « préférée par les patients atteints de cancer, les infirmières et les médecins », selon le fabricant suisse de médicaments.

Au Royaume-Uni, Agramree de Santhera a obtenu l’autorisation de traiter les patients de 4 ans et plus atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne.

L’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé a adopté le point de vue de l’Agence européenne des médicaments et a reconnu les « avantages cliniquement importants en termes de sécurité » du médicament par rapport aux corticostéroïdes standard, ainsi que son « efficacité similaire », a déclaré l’entreprise dans un communiqué.

Ce feu vert fait suite à l’approbation du médicament en Europe et aux États-Unis.

Les lancements européens progressent ce trimestre, a déclaré Santhera dans le communiqué, l’Allemagne devant devancer les autres pays.

MISE À JOUR : Jeudi 11 janvier

L’Administration nationale des produits médicaux de la Chine a approuvé le Nucala de GSK comme traitement d’entretien d’appoint pour les patients âgés de 12 ans et plus souffrant d’asthme éosinophile grave.

Grâce à cette approbation, Nucala devient le premier produit biologique ciblant l’IL-5 approuvé en Chine pour cette indication, a déclaré GSK dans un communiqué.

L’autorisation est basée sur un essai de phase 3 de 52 semaines mené uniquement en Chine. L’étude a révélé que les patients qui ont reçu le médicament de GSK ont connu 65 % moins d’exacerbations cliniquement significatives que ceux qui ont reçu le placebo.

En 2021, le médicament de GSK a été approuvé en Chine pour le traitement de la granulomatose éosinophile avec polyangéite.

Krazati, le traitement ciblant KRAS de Mirati Therapeutics, a obtenu une autorisation en Europe pour traiter les adultes atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules avancé, muté KRASG12C, dont la maladie a progressé après au moins un traitement systémique antérieur.

Dans une étude de phase 2 permettant l’enregistrement, le médicament a atteint ses objectifs de taux de réponse objective et de durée de réponse, a indiqué la biotech dans son communiqué.

La décision d’approbation conditionnelle de la Commission européenne fait suite à une recommandation positive du Comité des médicaments à usage humain en novembre 2023.

Entre-temps, Mirati est en cours de rachat par Bristol Myers Squibb.

Toujours en Europe, Stada et Alvotech ont obtenu l’autorisation de mise sur le marché du premier biosimilaire du Stelara de Johnson & Johnson.

Après l’expiration du brevet en juillet, l’autorisation « ouvre la voie à la concurrence des biosimilaires sur le marché européen du Stelara, qui représente environ 2,5 milliards d’euros », selon les partenaires.

Aux États-Unis, le médicament immunologique à succès de Johnson devrait être confronté à la concurrence au début de l’année prochaine.

MISE À JOUR : Mardi 9 janvier à 14 h 45

Talzenna, l’inhibiteur de PARP de Pfizer, a obtenu l’approbation européenne lorsqu’il est utilisé en association avec Xtandi de Pfizer et Astellas pour traiter les patients adultes atteints d’un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (mCRPC) chez qui la chimiothérapie n’est pas cliniquement indiquée.

Cette autorisation fait de Talzenna le premier inhibiteur de PARP en Europe à être autorisé en association avec Xtandi dans le traitement du cancer de la prostate métastatique résistant à la castration, a déclaré Pfizer dans un communiqué.

La Commission européenne a approuvé la demande de Pfizer sur la base des données de l’essai de phase 3 TALAPRO-2, qui a montré que l’association réduisait le risque de progression de la maladie ou de décès chez les patients atteints de mCRPC par rapport au placebo et au Xtandi.

En juin dernier, la FDA a approuvé cette association pour le traitement des adultes atteints de mCRPC avec mutation du gène HRR.

Autre victoire réglementaire pour Pfizer, la FDA examine actuellement la demande d’autorisation complète de la société pour Tivdak, associé à Genmab.

Dans le cadre de son calendrier d’examen prioritaire, la FDA évalue s’il convient de convertir l’autorisation accélérée de Tivdak en une autorisation complète pour le traitement des patientes atteintes d’un cancer du col de l’utérus récurrent ou métastatique dont la maladie a progressé après un traitement de première intention ou au cours de celui-ci.

La FDA prévoit de statuer sur la demande d’ici le 9 mai, a déclaré Pfizer.

Leqembi, le médicament d’Eisai et de Biogen contre la maladie d’Alzheimer, a obtenu une autorisation de mise sur le marché en Chine pour le traitement des patients atteints d’une forme légère de la maladie.

Eisai estime qu’il y aura 17 millions de patients en Chine en 2024 qui pourraient être éligibles pour Leqembi sur la base de l’étiquette actuelle du médicament. La popularité de ce médicament devrait croître avec le vieillissement de la population.

« Eisai se concentrera sur la sensibilisation à la maladie d’Alzheimer via des systèmes omnicanaux et collaborera avec des spécialistes pour améliorer l’environnement de diagnostic », a déclaré l’entreprise.

Avec le lancement précoce par Sarepta de la thérapie génique Elevidys contre la dystrophie musculaire de Duchenne, l’entreprise vise une expansion significative de son label.

Dans une mise à jour (PDF) présentée lors de la J.P. Morgan Healthcare Conference, Sarepta a fait valoir que les données cliniques de dernière phase sur le médicament « dépassaient le seuil des preuves substantielles d’efficacité » et que le profil risques/bénéfices du médicament « restait favorable ». Sarepta attend une décision de la FDA sur sa demande d’extension d’ici le mois d’août, a déclaré la société.

Elevidys a obtenu une autorisation accélérée de la FDA en juin dernier pour traiter les patients ambulatoires atteints de DMD âgés de 4 à 5 ans et présentant une mutation confirmée du gène DMD. À la suite de cette approbation accélérée et des résultats des essais ultérieurs, la société cherche à obtenir l’approbation de la FDA pour traiter tous les patients.

Cette semaine, les analystes de Mizuho ont déclaré qu’ils « pensent que les chances sont élevées pour l’extension de l’étiquette », selon Investing.com.
MISE À JOUR : Vendredi 5 janvier à 9h35

Après l’approbation de la FDA américaine l’année dernière, le vaccin contre le VRS de Pfizer, Abrysvo, a obtenu l’approbation de Santé Canada.

Les autorités canadiennes ont approuvé l’utilisation du vaccin chez les adultes âgés de 60 ans et plus pour prévenir les maladies des voies respiratoires inférieures causées par le VRS. En outre, l’agence a approuvé l’utilisation du vaccin chez les femmes enceintes de 32 à 36 semaines afin de protéger leurs enfants après la naissance.

Le Comité consultatif national de l’immunisation du Canada procède à son propre examen du vaccin et publiera des lignes directrices sur son utilisation au Canada.

L’Arexvy de GSK est également approuvé au Canada pour les personnes âgées de 60 ans et plus.

Evkeeza d’Ultragenyx a reçu une recommandation de couverture en Angleterre.

Le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a publié un projet de directive finale recommandant le médicament, ainsi que le régime alimentaire et d’autres thérapies du LDL-C, pour le traitement des adultes et des enfants de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH).

Ultragenyx souligne que ce médicament est le premier inhibiteur de l’angiopoïétine-like 3 pour la maladie.

En 2022, la société a conclu un accord avec le développeur du médicament, Regeneron, pour commercialiser Evkeeza en dehors des États-Unis.

MISE À JOUR : Mercredi 3 janvier

Après deux décennies de stagnation, l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a accueilli une nouvelle thérapie endocrinienne dans la lutte contre le cancer.

Baptisé Korserdu, le médicament à petite molécule du groupe Menarini a été autorisé au Royaume-Uni en tant que premier médicament destiné à traiter les tumeurs du cancer du sein ER+, HER2- avancées ou métastatiques présentant des mutations ESR1. Le médicament est spécifiquement autorisé pour les femmes ménopausées et les hommes qui ont déjà essayé au moins une ligne de traitement endocrinien, y compris un inhibiteur de CDK 4/6.

Les mutations ESR1 sont des mutations acquises qui se développent à la suite d’une exposition à un traitement endocrinien et qui entraînent une résistance au traitement endocrinien standard.

Le Korserdu a permis aux patients présentant des mutations ESR1 d’atteindre une survie médiane sans progression de 3,8 mois, contre 1,9 mois pour les patients recevant le traitement standard. Le traitement a également réduit le risque de progression ou de décès de 45 % par rapport au traitement standard.

Le feu vert de Korserdu au Royaume-Uni intervient plusieurs mois après que le médicament a obtenu une autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne sous le nom de marque Orserdu.

Par ailleurs, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté la demande d’autorisation potentielle de Bristol Myers Squibb pour son inhibiteur de tyrosine kinase (ITK) de nouvelle génération, le repotrectinib. Ce médicament est destiné à être homologué pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) localement avancé ou métastatique et des tumeurs solides NTRK-positives.

BMS a étayé sa demande avec les données de l’essai de phase 1/2 Trident-1, ainsi que de l’étude pédiatrique Care. L’ensemble des essais cliniques montre que le repotrectinib a permis d’obtenir des taux de réponse cliniquement significatifs chez les patients des cohortes de tumeurs solides ROS1-positives du CBNPC et NTRK-positives.

En novembre dernier, la FDA américaine a approuvé le repotrectinib sous le nom d’Augtyro pour traiter les patients adultes atteints d’un CBNPC ROS1-positif localement avancé ou métastatique.

En ce qui concerne la FDA, l’autorité américaine de réglementation des médicaments a approuvé à la fin du mois dernier le système d’administration Udenyca Onbody de Coherus BioSciences pour son biosimilaire du Neulasta, le médicament d’Amgen contre la neutropénie fébrile.

L’imitation de Coherus, baptisée Udenyca, est administrée aux patients le lendemain de la chimiothérapie afin d’enrayer les infections causées par la neutropénie fébrile.

Le système d’administration Onbody de la société permet d’administrer le pegfilgrastim en cinq minutes seulement. Le système d’administration est également doté d’un indicateur et d’un voyant d’état, ainsi que d’un signal audio qui aide les patients à confirmer que la dose a été administrée.

Coherus prévoit que son système d’administration Udenyca Onbody sera disponible aux États-Unis au cours du premier trimestre 2024.