Après une moyenne de 51 autorisations de nouveaux médicaments par an depuis 2017, la FDA n’en a enregistré que 37 en 2022. L’organisme de réglementation est-il devenu frileux après avoir dû revenir sur sa décision controversée d’approuver en 2021 l’Aduhelm, le traitement de la maladie d’Alzheimer de Biogen ?
Ce fiasco a fait trembler l’industrie et a même déclenché un examen fédéral de la procédure d’approbation accélérée de la FDA. L’agence n’a pas fait bonne figure, puisqu’elle est passée outre l’avis d’un groupe d’experts indépendants qui avait estimé qu’Aduhelm n’était pas à la hauteur.
Confrontée à une décision similaire cette année avec le traitement Amylyx pour la SLA, la FDA a agi plus délibérément, retardant sa décision de six mois avant d’approuver finalement le Relyvrio en septembre après que la société ait présenté des résultats d’essais plus concluants.
D’autres médicaments ont-ils été rejetés en 2022 ? Il est difficile de le déterminer, car malgré les efforts de l’ancien commissaire de la FDA, Scott Gottlieb, l’agence ne publie pas de lettres de réponse complètes (LRC), laissant aux entreprises le soin de les divulguer. Certains organes d’information du secteur tentent toutefois de suivre les LCR, et certaines données suggèrent que la FDA a resserré les rênes.
Jusqu’au premier semestre 2022, selon Pink Sheet Pharma Intelligence, il y avait 19 feux verts contre 14 LCR, soit un taux d’approbation de 57,6 %. En 2021, il y a eu 50 feux verts contre 25 LCR (66,7 %), selon Evaluate.
Pendant deux mois, de la mi-juin à la mi-août, la FDA n’a pas approuvé un seul nouveau médicament. Et ce n’est pas comme si c’était une période traditionnellement lente pour les approbations. En 2021, par exemple, l’agence a approuvé huit nouveaux médicaments au cours de cette période.
Il y aurait eu moins d’approbations en 2022 si ce n’était d’un rush tardif de cinq approbations en l’espace de sept jours, juste avant et après le jour de Noël.
Peut-être que le manque d’approbations n’est qu’une anomalie cyclique sur le radar – un peu comme en 2016, où seulement 22 approbations ont été accordées entre les années où 45 (2015) et 46 (2017) l’ont été.
En ce qui concerne les entreprises qui ont convaincu la FDA l’année dernière, Bristol Myers Squibb a flotté en tête. Elle a enregistré plus d’approbations (trois) que n’importe quelle autre entreprise en 2022, chacune avec un potentiel de vente maximal de l’ordre de 4 milliards de dollars.
Une autre société qui a marqué des points en 2022 est bluebird bio avec une paire de thérapies géniques – Skysona et Zynteglo – approuvées à un mois d’intervalle. Dès l’approbation de ces traitements uniques, bluebird a fait des vagues en les fixant à 3 millions et 2,8 millions de dollars, respectivement.
Mais en novembre, CSL Behring et uniQure les ont devancés avec un prix de 3,5 millions de dollars pour leur thérapie génique récemment approuvée, Hemgenix.
Quelles ont été les autres approbations importantes de 2022 ? L’approbation de Mounjaro par Eli Lilly pourrait changer la donne pour les patients souffrant de diabète et d’obésité, sans parler de la manne qu’il pourrait représenter pour la société face à Ozempic et Wegovy de Novo Nordisk.
Alnylam a obtenu une approbation clé pour Amvuttra, un silencieux de gène pour traiter l’amyloïdose héréditaire ATTR. Ce médicament devrait rapidement devenir un blockbuster, avec des ventes de 1,7 milliard de dollars prévues d’ici 2026.
On s’attend également à ce que le Carvykti, le médicament contre le myélome multiple de Johnson & Johnson et Legend, soit dans l’orbite des blockbusters soudains.
Note : Les chiffres de notre rapport annuel diffèrent généralement légèrement de la liste officielle de la FDA, car notre rapport inclut les approbations pour les produits thérapeutiques biologiques et les vaccins, mais exclut les agents d’imagerie diagnostique, qui sont représentés sur la liste de la FDA.
1. Quviviq
Ingrédient actif : Daridorexant
Maladie : Insomnie
Estimation des ventes maximales : 1,05 milliard de dollars
Approuvé : 7 janvier
Entreprise : Idorsia
Le scoop : Pendant deux décennies, l’équipe de Jean-Paul et Martine Clozel a étudié – selon leurs estimations – 25 000 composés avant de trouver la molécule qui, selon eux, pourrait changer la donne sur un marché inexploité. Aux États-Unis, environ 25 millions de personnes souffrent d’insomnie, et seulement 30 % d’entre elles ont été diagnostiquées. Selon Allied Research, le marché de l’insomnie atteindra 6,3 milliards de dollars d’ici 2030. Le Quviviq est devenu le troisième médicament approuvé de la classe des récepteurs doubles de l’orexine. Les autres, le Belsomra de Merck et le Dayvigo d’Eisai, ont eu un succès limité, avec des ventes de 318 millions de dollars et 67 millions de dollars, respectivement, en 2021. Idorsia fait la promotion du Quviviq comme ayant la capacité unique de garder les patients alertes pendant la journée. Lors de son lancement en mai – qui a été retardé parce que le Quviviq est classé parmi les substances contrôlées – Idorsia a lancé un blitz multimédia avec l’actrice Jennifer Aniston. Le prix du Quviviq est d’environ 490 dollars pour un mois d’approvisionnement en 30 comprimés, contre 434 dollars pour le Belsomra. Selon Jefferies, le Quviviq devrait atteindre un pic de ventes de 1,05 milliard de dollars en 2026.
2. Cibinqo
Ingrédient actif : Abrocitinib
Maladie : Dermatite atopique réfractaire
Estimation des ventes maximales : 3 milliards de dollars
Approuvé : 14 janvier
Entreprise : Pfizer
Le scoop : Pfizer a commencé à vanter les mérites de Cibinqo- son inhibiteur oral quotidien de JAK1 pour la dermatite atopique modérée à sévère qui n’a pas répondu aux autres traitements – comme un blockbuster potentiel pour la société bien avant qu’il n’obtienne l’approbation de la FDA. Angela Hwang, chef de la biopharmacie de la société, a suggéré en 2021 que le médicament pourrait finalement atteindre un chiffre d’affaires estimé à 3 milliards de dollars. Mais cette prévision pourrait être trop optimiste : Une enquête menée auprès de médecins du monde entier, publiée peu après l’approbation du médicament, a montré que beaucoup d’entre eux hésitent encore à prescrire des médicaments JAK par voie orale ou topique pour traiter l’eczéma – des inquiétudes qui avaient déjà amené la FDA à suspendre l’examen de tous les médicaments en attente dans cette catégorie en 2021, pendant qu’elle étudiait un risque potentiellement accru de troubles cardiovasculaires, de décès et de cancer chez les personnes prenant des inhibiteurs de JAK. En dépit de cette incertitude, Pfizer va de l’avant avec le lancement de Cibinqo aux États-Unis. Le médicament est déjà la vedette de deux publicités télévisées, dont la première, relativement simple et ne comportant que du texte, a été lancée fin mai, suivie d’un spot plus traditionnel diffusé en novembre, dans lequel des acteurs projettent leur eczéma sur une copie distincte et fantomatique d’eux-mêmes.